2013年度生物制藥領(lǐng)域的重大頭條可謂"四大"：大手筆、大數(shù)據(jù)、大裁員、大爭(zhēng)議。同時(shí)，NIH和FDA因政治口水戰(zhàn)而陷入關(guān)門(mén)16天。本文將盤(pán)點(diǎn)過(guò)去12個(gè)月內(nèi)生物制藥領(lǐng)域發(fā)生的"四大"事件始末。

　　理想豐滿、現(xiàn)實(shí)骨感：FDA勒令23andMe停止售賣(mài)基因檢測(cè)裝置

　　23andMe公司于2007年開(kāi)始提供解譯基因組服務(wù)。該公司由Google聯(lián)合創(chuàng)始人SergeyBrin前妻AnneWojcicki創(chuàng)立。該公司試圖幫助世界各地的人獲取自己的基因數(shù)據(jù)，并利用這些數(shù)據(jù)改善生活。23andMe目前已拿到1.61億投資，其中Google、Milner、NEA等都是其投資方。

　　23andMe在提供個(gè)人基因檢測(cè)服務(wù)的公司中頗有名氣，主要得益于親民的價(jià)格及便利性。用戶只需花費(fèi)99美元，將2.5毫升唾液放入試管寄到23andMe公司，即可進(jìn)行DNA測(cè)試。數(shù)周后，客戶便可在線查看檢測(cè)結(jié)果。通過(guò)該項(xiàng)測(cè)試，客戶可以了解自己的家族起源、遺傳性疾病和過(guò)敏藥物等。

　　科技帶來(lái)進(jìn)步，也帶來(lái)問(wèn)題，如果恰跟食品或醫(yī)療有關(guān)的話，F(xiàn)DA定會(huì)閑不住。FDA已勒令初創(chuàng)公司23andMe停止售賣(mài)其基因檢測(cè)裝置，甚至還附上一封信說(shuō)，既然23andMe提供的是疾病診斷、預(yù)防、緩解、治療方面的服務(wù)，那么在上市之前就要接受其監(jiān)管。好不容易搞個(gè)創(chuàng)新，居然不拿FDA當(dāng)干部。

　　之前23andMe就向FDA提交過(guò)批準(zhǔn)DNA檢測(cè)裝置的申請(qǐng)，但被FDA否定了。人們?nèi)粽姘凑諜z測(cè)結(jié)果行事也是有風(fēng)險(xiǎn)的，檢測(cè)失誤導(dǎo)致人們恐懼或其他健康損失。同時(shí)，23andMe的服務(wù)很可能會(huì)波及保險(xiǎn)公司的既得利益，如果人們都通過(guò)基因檢測(cè)來(lái)預(yù)知自己身體狀況，或者根據(jù)檢測(cè)數(shù)據(jù)診斷出可能得病的人都去上保險(xiǎn)了，保險(xiǎn)公司是有理由擔(dān)憂的。

　　23andMe對(duì)FDA的態(tài)度良好，積極配合，畢竟做得還是生意嘛。23andMe表示，該公司將繼續(xù)為用戶提供血統(tǒng)相關(guān)的基因檢測(cè)及原始基因數(shù)據(jù)，但無(wú)健康分析。目前，23andMe已經(jīng)積累了40萬(wàn)個(gè)人用戶的DNA數(shù)據(jù)，這對(duì)基因研究人員來(lái)說(shuō)是一筆寶貴的信息。當(dāng)然，F(xiàn)DA也受到諸如遏制創(chuàng)新之類(lèi)的指責(zé)。

　　藥物進(jìn)展：新型丙肝、糖尿病、呼吸疾病、以及癌癥藥物相繼獲批

　　一系列丙肝新藥獲FDA批準(zhǔn)。其中吉利德(Gilead)的Sovaldi(Sofosbuvir)是首個(gè)獲批可用于丙肝全口服治療方案的藥物，在用于特定基因型慢性丙型肝炎治療時(shí)，可消除對(duì)傳統(tǒng)注射藥物干擾素的需求。強(qiáng)生(JNJ)的新藥Olysio(simeprevir)被批準(zhǔn)與聯(lián)合聚乙二醇干擾素和利巴韋林(ribavirin)，用于基因型1慢性丙型肝炎成人患者代償性肝臟疾病(包括肝硬化)的治療。

　　年初，F(xiàn)DA批準(zhǔn)強(qiáng)生旗下Invokana(canagliflozin)片結(jié)合飲食與鍛煉，用于改善2型糖尿病成人患者的血糖控制。Invokana是一種新類(lèi)型的鈉-葡萄糖協(xié)同轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白2(SGLT2)抑制劑藥物，也是首個(gè)獲批的該類(lèi)型糖尿病治療藥物。2月，F(xiàn)DA在同一天批準(zhǔn)了三種治療糖尿病的藥物。武田(Takeda)公司治療糖尿病的藥物Nesina也在其中。作為這次通過(guò)的三種治療糖尿病的藥物之一，Nesina是一種DPP-4抑制劑。2009年以來(lái)，武田公司曾經(jīng)先后兩次提請(qǐng)F(tuán)DA審批但由于會(huì)引起心臟和其他器官的病變而被否決。此次Nesina藥物獲得審批，將在一定程度上彌補(bǔ)公司因?yàn)榱硪环N糖尿病藥物Actos的專(zhuān)利到期而造成的影響。另外，此次通過(guò)FDA審核的另外兩種藥物Kazano和Osenia中也都含有Nesina成分。

　　5月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)葛蘭素史克(GSK)與治療先鋒(Theravance)公司的新藥BreoEllipta用于長(zhǎng)期維持治療包括慢性支氣管炎和/或肺氣腫在內(nèi)的慢性阻塞性肺病(COPD)患者氣流阻塞，該藥物為糖皮質(zhì)激素糠酸氟替卡松(FF)和長(zhǎng)效β2受體激動(dòng)劑維蘭特羅(VI)的吸入型復(fù)方藥物粉末，可每日吸入一次。BreoEllipta還被批準(zhǔn)用于減少患者的慢性阻塞性肺病發(fā)作。

　　獲批的癌癥藥物包括Celgene公司的治療多發(fā)性白血病藥物Pomalyst(pomalidomide)。而,羅氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)的單抗藥Gazyva(Obinutuzumab或GA101)，與苯丁酸氮芥聯(lián)合用藥用于治療之前未經(jīng)治療的慢性淋巴細(xì)胞性白血病(CLL)，是首個(gè)獲得FDA突破性藥物稱(chēng)號(hào)?；蛱┛说牧硪豢钏幬颣adcyla(ado-曲妥珠單抗emtansine)同樣獲批，成為有HER2-陽(yáng)性、晚期(轉(zhuǎn)移)乳癌患者一種新治療。葛蘭素史克的2種黑色素瘤新藥Tafinlar(dabrafenib)和Mekinist(trametinib)，以及隨套基因突變?cè)\斷試劑盒也均獲得了FDA的批準(zhǔn)。Tafinlar為BRAF抑制劑，作為一種單藥口服膠囊，適用于攜帶BRAFV600E突變的手術(shù)不可切除性黑色素瘤或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤成人患者的治療。Mekinist為首個(gè)MEK抑制劑，作為一種單藥口服片劑，適用于攜帶BRAFV600E或V600K突變的手術(shù)不可切除性黑色素瘤或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤成人患者的治療。此外，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了拜耳(Bayer)的Xofigo(radium223dichloride，鐳223二氯)用于有癥狀骨轉(zhuǎn)移及無(wú)已知內(nèi)臟轉(zhuǎn)移的閹割性前列腺癌(CRPC)患者的治療。Xofigo的優(yōu)先審查資格日期為2013年8月，但FDA提前3個(gè)月完成了審查。

　　基因?qū)＠疇?zhēng)：美國(guó)聯(lián)邦最高法院最終宣判基因?qū)＠麩o(wú)效

　　BRCA1和BRCA2這兩個(gè)基因與乳腺癌和子宮癌的發(fā)病密切相關(guān)，了解兩個(gè)基因的情況，能為患者提供一系列的預(yù)防和保護(hù)措施。BRCA1基因的發(fā)現(xiàn)和致病相關(guān)性是Mary-ClaireKing博士在1990年發(fā)現(xiàn)，盡管當(dāng)時(shí)她的研究是受政府資助，但是其的研究成果卻被私人化，成為生物技術(shù)公司MyriadGenetics壟斷銷(xiāo)售的獨(dú)門(mén)武器。MyriadGenetics為兩個(gè)與乳腺癌及卵巢癌相關(guān)的基因申請(qǐng)了專(zhuān)利，也因此面臨訴訟，并形成拉鋸戰(zhàn)。起訴方認(rèn)為DNA不適于作為專(zhuān)利保護(hù)的對(duì)象，有礙對(duì)這兩個(gè)基因開(kāi)展科學(xué)研究以及病人據(jù)此得到相應(yīng)的治療。

　　今年6月，美國(guó)最高法院做出了判決，人類(lèi)基因不得申請(qǐng)專(zhuān)利，法官認(rèn)為，"自然產(chǎn)生的DNA片段是大自然的產(chǎn)品，應(yīng)當(dāng)遵循自然的法則，不能僅僅因?yàn)樵撈问潜环蛛x出來(lái)的就有權(quán)申請(qǐng)專(zhuān)利"。法院的這一判決使得美國(guó)MyriadGenetics公司已注冊(cè)的兩個(gè)人類(lèi)基因(BRCA1和BRCA2)專(zhuān)利無(wú)效。但合成DNA(或cDNA)，即在實(shí)驗(yàn)室中經(jīng)過(guò)修改的遺傳物質(zhì)片段，可以獲得專(zhuān)利保護(hù)，因?yàn)楹铣蛇^(guò)程涉及人的參與。

　　BRAC基因診斷檢測(cè)分析的收入占Myriad公司去年整個(gè)財(cái)年總收入的74%，業(yè)績(jī)達(dá)1.29億美元。這也難怪Myriad會(huì)坐不住板凳，與爭(zhēng)搶自己生意的對(duì)手撕破臉皮，正面交鋒。他們從多個(gè)層面進(jìn)行反擊，他們每年為100萬(wàn)患者提供服務(wù)，為經(jīng)濟(jì)困難的患者減免基因檢測(cè)的費(fèi)用，他們建立了最大的臨床和遺傳數(shù)據(jù)庫(kù)，很多不明臨床意義的突變?cè)诖罅康呐R床研究數(shù)據(jù)之下變得更加清晰，BRCA相關(guān)的研究論文更是9000多篇，他們不認(rèn)為他們的專(zhuān)利影響了科學(xué)研究。同時(shí)，Myriad公司并未坐以待斃，BRAC基因診斷檢測(cè)在Myriad的下一財(cái)年中所占比例將有所下降，從九月開(kāi)始，他們將推出幾種新的基因檢測(cè)，涵蓋乳腺癌、結(jié)腸癌、卵巢癌、胰腺癌、子宮癌、黑色素瘤等六大癌癥的25個(gè)基因板塊，標(biāo)價(jià)在4000美元到5000美元之間，其他新的基因檢測(cè)如黑色素瘤及肺癌等將在2015年夏天上市。

　　IPO市場(chǎng)：生物制藥公司魅力盡展

　　生物醫(yī)藥企業(yè)往往最需要資本市場(chǎng)的支持。美國(guó)的生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展這么快和發(fā)達(dá)，與其成熟的資本市場(chǎng)和金融投資服務(wù)有密切關(guān)系。截止今年10月，至少55家治療、診斷和工業(yè)相關(guān)的生物制藥公司公開(kāi)上市。專(zhuān)注于生命科學(xué)領(lǐng)域的金融服務(wù)公司及博樂(lè)集團(tuán)(Burrill&Co)指出，首次公開(kāi)募股(IPO)共為該行業(yè)吸收了62.36億美元。作為今年繁忙的IPO市場(chǎng)中的一個(gè)重頭戲，輝瑞旗下動(dòng)物藥品、保健品公司碩騰(ZoetisInc.)通過(guò)IPO籌資22億美元，這將成為自FacebookInc.上市以來(lái)美國(guó)公司最大的一樁IPO交易。此外研發(fā)外包公司(CRO)昆泰募集5.25億美元。眼科疾病治療藥物企業(yè)Ophthotech公司募集1.67億美元開(kāi)展抗PDGF治療濕性老年黃斑變性(AMD)藥物Ⅲ期Fovista臨床試驗(yàn)。還有一批生物技術(shù)公司也在為即將啟動(dòng)的IPO做積極準(zhǔn)備，其中包括中國(guó)的華大基因研究院(BGI)在尋找公司的結(jié)構(gòu)測(cè)序業(yè)務(wù)的首次公開(kāi)發(fā)行的機(jī)會(huì)。

　　工作觀望：醫(yī)藥大佬進(jìn)入“裁員模式”

　　"家家有本難念的經(jīng)"，這句話如今套在大型制藥公司身上，可謂太貼切不過(guò)了。其一輪接一輪的裁員以削減開(kāi)支，何時(shí)到頭。美國(guó)制藥公司默沙東在2013大揮裁員棒，10月，默沙東宣布計(jì)劃裁員8500人，并重組其研發(fā)部門(mén)，以爭(zhēng)取在2015年底前將年度運(yùn)營(yíng)成本削減25億美元。，加上之前宣布的7500人裁員計(jì)劃，這兩次裁員的數(shù)量約占該公司員工總數(shù)的20%。默沙東此舉是在效仿競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手削減研發(fā)支出以支撐獲利的做法，將業(yè)務(wù)重點(diǎn)放在最有可能通過(guò)監(jiān)管審批，并能帶來(lái)可觀營(yíng)收的產(chǎn)品上。默克將放棄研發(fā)成功機(jī)率不大的產(chǎn)品，并計(jì)劃停止研發(fā)部分已進(jìn)入后期試驗(yàn)的產(chǎn)品，還欲將部分產(chǎn)品授權(quán)給其它公司。

　　2012年，阿斯利康(AstraZeneca)開(kāi)始了不斷的裁員。當(dāng)年2月2日，公司拋出2013年前裁員7350人的計(jì)劃。隨即阿斯利康美國(guó)公司開(kāi)始裁員24%，德國(guó)公司裁員400人。但阿斯利康并未就此止步，今年3月，阿斯利康再次裁員3900人，包括2300個(gè)銷(xiāo)售、行政崗位，1600個(gè)研發(fā)崗位。但這幾次裁員潮都未涉及中國(guó)，相反阿斯利康還試圖擴(kuò)大在華銷(xiāo)售份額。此外還包括禮來(lái)制藥(EliLilly)計(jì)劃在一次主要的重組中裁員1245名美國(guó)銷(xiāo)售代表，占美國(guó)生物醫(yī)藥銷(xiāo)售人員總數(shù)的30%;諾華(Novartis)裁掉其子公司視康(CIBAVISION)將近1000人;遠(yuǎn)藤(EndoHealthSolutions)在7月份敲定了一項(xiàng)降低成本和約700人的裁員計(jì)劃，旨在應(yīng)對(duì)仿制藥對(duì)其主打止痛藥OpanaER的沖擊，以期從困境中走出。

　　世界最大仿制藥制造商之一以色列梯瓦制藥公司(TEVA)宣布2014年全球裁員10%，大約5000名員工，以精簡(jiǎn)業(yè)務(wù)并提高效率。但最終因飽受指責(zé)和政府壓力而放棄。專(zhuān)業(yè)人士表示，大型制藥公司之所以紛紛裁員，緣于研發(fā)部門(mén)投入回報(bào)比的問(wèn)題，新研制的藥物遲遲無(wú)法獲得理想的市場(chǎng)回報(bào)，而企業(yè)原本的專(zhuān)利藥支撐也因?yàn)閷?zhuān)利即將到期的影響陷于危機(jī)之中。

　　法律訴訟：幾家歡喜，幾家憂

　　2009年，馬里蘭州立法通過(guò)DNA采集法(DNACollectionAct)，允許警方向已經(jīng)被起訴但尚未定讞之犯罪嫌疑人采集DNA樣本。在這之前法律只允許采集罪犯嫌疑人的指紋，或者被判決有罪的犯人的DNA。美國(guó)大約有26州立有與馬里蘭州類(lèi)似的法案。然而，該法案卻引發(fā)了隱私權(quán)利與公眾安全之平衡的爭(zhēng)論。

　　此次爭(zhēng)議爆發(fā)于AlonzoJayKingv.StateofMaryland案，案件中AlonzoJayKing在2009年被起訴暴力攻擊，且因此被警方采集DNA，他的DNA被用來(lái)和一些未破的案子的DNA樣本庫(kù)做對(duì)比后，發(fā)現(xiàn)與2003年一宗強(qiáng)奸案件所遺留下的DNA樣本符合，導(dǎo)致AlonzoJayKing被指控強(qiáng)奸罪。本案經(jīng)AlonzoJayKing上訴高等法院后，高等法院認(rèn)為調(diào)查人員采集DNA并以之與舊案件進(jìn)行比對(duì)，已經(jīng)侵犯了美國(guó)憲法第四修正案所賦予人民的合理隱私權(quán)，屬于不合法的搜索，并據(jù)此判決禁止向犯罪嫌疑人采集DNA樣本。進(jìn)入2013年最后一個(gè)月，大法官作出了裁決，最高法院5：4票裁決馬里蘭州一部允許搜集"嚴(yán)重罪行"嫌疑犯的DNA的法律沒(méi)有違憲。

　　從母親血液中提取胎兒DNA進(jìn)行遺傳學(xué)檢測(cè)的技術(shù)正在逐漸成熟，家長(zhǎng)們也能夠借助這項(xiàng)技術(shù)提前知道胎兒的遺傳有無(wú)異常情況。西格諾公司(Sequenom)早在2005年就為對(duì)母體血液中的游離胎兒DNA進(jìn)行檢測(cè)的技術(shù)申請(qǐng)了專(zhuān)利，因此公司尋求法院禁止AriosaDiagnostics等公司提供或販?zhǔn)郛a(chǎn)前檢查。

　　今年11月，加州北區(qū)地方法院宣布該產(chǎn)前診斷專(zhuān)利無(wú)效，駁回西格諾公司對(duì)AriosaDiagnostics提起的禁止令臨時(shí)動(dòng)議。法官SusanIllston表示該專(zhuān)利存在"優(yōu)先占有自然現(xiàn)象的風(fēng)險(xiǎn)"。但西格諾公司正式表態(tài)稱(chēng)，它完全不同意該判決，并決定上訴到華盛頓哥倫比亞特區(qū)聯(lián)邦巡回法院。

　　推動(dòng)這些公司打這場(chǎng)官司的背后動(dòng)機(jī)還是巨大的產(chǎn)前診斷市場(chǎng)的誘惑，因?yàn)檫@項(xiàng)診斷業(yè)務(wù)很有可能會(huì)成為常規(guī)的產(chǎn)前檢查業(yè)務(wù)。觀察家們估計(jì)這種非侵入式的產(chǎn)前診斷技術(shù)將讓美國(guó)每年接受產(chǎn)前診斷的孕婦數(shù)量從目前不到10萬(wàn)人增加到至少每年300萬(wàn)人。

　　收購(gòu)戰(zhàn)：大型制藥公司各顯神通

　　到2016年年底，合計(jì)將有104個(gè)重要藥物失去專(zhuān)利保護(hù)。分析認(rèn)為，為彌補(bǔ)專(zhuān)利到期所造成的損失，許多大型綜合制藥公司正在積極地尋求收購(gòu)規(guī)模稍小但卻手握專(zhuān)利的生物醫(yī)藥企業(yè)，來(lái)獲得新的藥物充實(shí)研發(fā)管線。安進(jìn)(Amgen)收購(gòu)Onyx生物制藥的交易給平靜似水的醫(yī)藥并購(gòu)市場(chǎng)激起了一層波瀾，助推Onyx制藥股票大幅飆升。該項(xiàng)交易將使安進(jìn)公司獲得Onyx研發(fā)的治療多發(fā)性骨髓癌的新型藥物Kyprolis的全部權(quán)利。此外，安進(jìn)還將獲得來(lái)自O(shè)nyx制藥與拜耳公司(Bayer)聯(lián)合銷(xiāo)售的肝癌和腎癌(Pfizer)正在研發(fā)的一種實(shí)驗(yàn)性乳腺癌藥物未來(lái)的特許使用金。

　　但這僅是今年以來(lái)的第二大百億數(shù)并購(gòu)交易，第一大宗這樣規(guī)模的交易是賽默飛世爾科技公司(ThermoFisherScientific)以136億美元(外加承擔(dān)22億美元的債務(wù))收購(gòu)美國(guó)生命技術(shù)公司(LifeTech)。此項(xiàng)交易已獲得雙方董事會(huì)的一致批準(zhǔn)，在獲得生命技術(shù)公司股東及監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)后，預(yù)計(jì)交易將于2014年初完成。對(duì)生命技術(shù)的收購(gòu)將增強(qiáng)賽默飛世爾在科學(xué)研究、基因分析及應(yīng)用科學(xué)領(lǐng)域的實(shí)力。賽默飛世爾最近幾年頻頻收購(gòu)，2011年和2010年分別以35億美元、21億美元收購(gòu)Phadia、Dionex。

　　而在前一年，生物制藥行業(yè)沒(méi)有一宗金額達(dá)到百億或以上水平的并購(gòu)交易。其他大宗交易還包括：加拿大制藥商Valeant以87億美元收購(gòu)全球眼保健公司博士倫，Perrigo公司以86億美元收購(gòu)愛(ài)爾蘭Elan公司，仿制藥生產(chǎn)商阿特維斯(Actavis)以85億美元收購(gòu)華納奇考特制藥公司(WarnerChilcott)，葛蘭素史克耗資30億美元收購(gòu)人類(lèi)基因組科學(xué)公司(HGS)等。

　　但并不是所有的收購(gòu)都成功，PharmAthene制藥和TheracloneSciences制藥在8月計(jì)劃合并成一個(gè)完全集成和多樣化的生物制藥公司，但因聯(lián)邦資金未資助TheracloneSciences制藥的TCN-032流感抗體開(kāi)展Ⅲ期臨床試驗(yàn)而流產(chǎn)。

　　隨著越來(lái)越多的生物制藥公司公開(kāi)上市，市場(chǎng)分析人士的收購(gòu)目標(biāo)清單預(yù)計(jì)將在短期內(nèi)進(jìn)一步擴(kuò)大。而長(zhǎng)期發(fā)展趨勢(shì)則難以預(yù)料，不過(guò)，對(duì)那些正在尋找線索的投資者來(lái)說(shuō)，他們也許會(huì)更少地依賴華爾街的分析人士，而更多地重視一些基本面，比如研發(fā)線的增強(qiáng)，與他人的合作，研究和試驗(yàn)轉(zhuǎn)化成為數(shù)百萬(wàn)或數(shù)十億美元銷(xiāo)售額的能力等等。

　　年度人物：辭職，創(chuàng)新，監(jiān)禁，諾獎(jiǎng)

　　10月，梯瓦制藥公司(TEVA)的CEO、總裁JeremyLevin正式下臺(tái)，距離其推行大規(guī)模裁員方案僅一個(gè)月，距其在梯瓦任職僅18個(gè)月，取代他的是梯瓦CFOEyalDesheh。2012年5月，Levin以BMS全球副總裁的身份加入梯瓦，并在短暫的任期中做了很多激烈的變革，然而股市并不看好。而2012年銷(xiāo)售額達(dá)40億美金的王牌產(chǎn)品Copaxone也面臨專(zhuān)利到期危機(jī)，F(xiàn)DA將原本2015年11月的到期時(shí)間提前至2014年5月。Levin措手不及，推出了15億美元到20億美元的成本削減計(jì)劃，其中包括5800人裁員、關(guān)閉工廠，此外還有采購(gòu)和供應(yīng)鏈的轉(zhuǎn)移。

　　CraigVenter曾在2010年創(chuàng)造了世界上第一個(gè)人造生命：人工構(gòu)建DNA基本構(gòu)建塊并將其移植到另一個(gè)細(xì)胞，從而形成一個(gè)細(xì)菌基因組。今年，他和在馬里蘭州J.CraigVenter研究所的團(tuán)隊(duì)建立了一個(gè)生物數(shù)字轉(zhuǎn)換器，用于將生物信息轉(zhuǎn)換成數(shù)字信息。"我們找到了一種方法，可以以光速移動(dòng)蛋白質(zhì)、病毒和單人體細(xì)胞。"他說(shuō)。"我們可以數(shù)字化生物，將其數(shù)字信息以光速傳送出去，并在另一端并重新配置成生物。"Venter認(rèn)為這些成就能夠幫助人們培育耐旱、耐病的農(nóng)作物耐以及制造能夠生產(chǎn)食物和藥品的"人造"細(xì)胞和有機(jī)生命體。它也將改造我們的大腦和身體，包括大幅提升我們的智力和壽命。

　　DavidBlech曾因其在生物科技行業(yè)的領(lǐng)軍地位被譽(yù)為"生物科技之王"。他親手扶植壯大了生物科技產(chǎn)業(yè)，在20世紀(jì)90年代初他的個(gè)人財(cái)富約為3億美元，1992年榮登《福布斯》全美400大富豪排行榜。但如今57歲的他卻背負(fù)著約1100萬(wàn)美元的債務(wù)，并開(kāi)始4年的鐵窗生涯，他本身也淪為一個(gè)反思。

　　2013年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)被授予美國(guó)、德國(guó)3位科學(xué)家。RandySchekman發(fā)現(xiàn)了囊泡傳輸所需的一組基因;JamesRothman闡明了囊泡是如何與目標(biāo)融合并傳遞的蛋白質(zhì)機(jī)器;ThomasSüdhof則揭示了信號(hào)是如何引導(dǎo)囊泡精確釋放被運(yùn)輸物的。2013諾貝爾獎(jiǎng)化學(xué)獎(jiǎng)得主為：MartinKarplus，MichaelLevitt和AriehWarshel，以獎(jiǎng)勵(lì)他們?cè)?發(fā)展復(fù)雜化學(xué)體系多尺度模型"方面所做的貢獻(xiàn)。

　　科研：CRISPR系統(tǒng)，垃圾DNA，大數(shù)據(jù)

　　今年1月，4個(gè)研究團(tuán)隊(duì)報(bào)告了稱(chēng)為CRISPR系統(tǒng)的基因編輯技術(shù)。細(xì)菌用這一策略來(lái)探測(cè)并剪除外來(lái)DNA。剪除DNA的酶Cas9會(huì)在一個(gè)RNA引導(dǎo)序列的幫助下發(fā)現(xiàn)目標(biāo)。現(xiàn)在，研究人員可以借用基因工程方法，追蹤任何基因。隨后，許多科研團(tuán)隊(duì)利用這一系統(tǒng)來(lái)刪除、添加、激活或抑制人體、老鼠、斑馬魚(yú)、細(xì)菌、果蠅、酵母、線蟲(chóng)和農(nóng)作物細(xì)胞中的目標(biāo)基因，從而證明了這個(gè)技術(shù)的廣泛適用性。未來(lái)，病人或許不需要通過(guò)服用藥片來(lái)治療疾病，而是選擇使用"基因手術(shù)"CRISPR這種創(chuàng)新性的基因編輯技術(shù)將有害的變異剪除并植入健康的DNA來(lái)治療疾病?，F(xiàn)在，這套基因編輯系統(tǒng)已經(jīng)催生了一家生物技術(shù)公司，引得眾多投資人士紛紛拋出橄欖枝。

　　非編碼DNA，雖然名為"JunkDNA"但實(shí)際上，很多科學(xué)家已經(jīng)為這些重復(fù)序列DNA正名了，垃圾DNA不僅不再是無(wú)用的基因組序列，反而成為具有多種功能的重要序列。利用最新基因測(cè)序技術(shù)以及精細(xì)地電腦分析，ohnRasko教授領(lǐng)導(dǎo)的研究小組，發(fā)現(xiàn)了特殊白細(xì)胞如何利用非編碼DNA調(diào)節(jié)一組基因的活動(dòng)，以決定它們性狀和功能。研究結(jié)果發(fā)表在8月2日的科技期刊《細(xì)胞》上。此外，通過(guò)對(duì)小鼠的研究，研究人員發(fā)現(xiàn)基因組中超過(guò)4000個(gè)小的區(qū)域可能是一個(gè)被稱(chēng)為增強(qiáng)劑的非編碼DNA類(lèi)型。這種基因具有增強(qiáng)表達(dá)的作用。這些基因區(qū)域在老鼠的胚胎發(fā)育中非?；钴S。這項(xiàng)研究詳細(xì)的內(nèi)容發(fā)表在10月25日的《科學(xué)》雜志上。

　　創(chuàng)新型大數(shù)據(jù)方法將用于建立生物學(xué)網(wǎng)絡(luò)模型，對(duì)抗癌癥、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和內(nèi)分泌系統(tǒng)疾病。專(zhuān)注于以數(shù)據(jù)推動(dòng)生物研究方法的生物制藥公司Berg與西奈山伊坎醫(yī)學(xué)院(IcahnSchoolofMedicineatMountSinai)今天宣布，二者已在制藥和診斷方面建立起研發(fā)合作關(guān)系，將利用多組學(xué)生物學(xué)和數(shù)據(jù)分析探索與癌癥、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和內(nèi)分泌疾病有關(guān)的新醫(yī)學(xué)見(jiàn)解和潛在治療手段。此次合作將持續(xù)五年，期間Berg在屢獲殊榮的InterrogativeBiology平臺(tái)上利用西奈山伊坎醫(yī)學(xué)院在大數(shù)據(jù)、先進(jìn)分析和生物網(wǎng)絡(luò)建模上的專(zhuān)業(yè)知識(shí)進(jìn)行研究。

　　政府停擺：非休不可的“假”

　　美國(guó)政府停擺危機(jī)已經(jīng)逐步波及到生物制藥領(lǐng)域，大多數(shù)政府科學(xué)家被要求待在家里，他們的辦公室和實(shí)驗(yàn)室也隨之關(guān)閉或由一些"骨干"員工代為運(yùn)營(yíng)。美國(guó)各機(jī)構(gòu)已經(jīng)停止撥款，很多政府網(wǎng)站和數(shù)據(jù)庫(kù)處在離線狀態(tài)，政府資助的研究機(jī)構(gòu)也開(kāi)始關(guān)閉。

　　由于國(guó)家衛(wèi)生研究院(NIH)隨著美國(guó)政府關(guān)停而陷入中止，其自助的一系列生物信息學(xué)領(lǐng)域研究也被迫中止。位于舊金山的生物信息學(xué)公司GigaGen公司就是其中之一，GigaGen最近剛剛獲得了NIH一筆120萬(wàn)美元的云基礎(chǔ)生物信息學(xué)數(shù)據(jù)處理軟件開(kāi)發(fā)。而現(xiàn)在為了開(kāi)展相關(guān)計(jì)劃，公司被迫自己投入資金來(lái)填補(bǔ)這一空缺。據(jù)統(tǒng)計(jì)，大約有2300家小型生物技術(shù)公司陷入了像GigaGen公司這樣的困境。

　　另外還包括醫(yī)學(xué)、藥學(xué)及生命科學(xué)從業(yè)者及研究者依賴度甚高的NCBI(美國(guó)國(guó)立生物技術(shù)信息中心)網(wǎng)站。停擺危機(jī)發(fā)生后，NCBI在其網(wǎng)站顯著位置提示訪問(wèn)者：由于政府撥款的缺如，NCBI網(wǎng)站或?qū)㈦y以及時(shí)更新數(shù)據(jù)。提交而來(lái)的數(shù)據(jù)也將暫停處理，直到政府撥款恢復(fù)為止。

　　一些研究機(jī)構(gòu)是幸運(yùn)的。美國(guó)馬里蘭州銀泉市FDA收到了來(lái)自醫(yī)藥企業(yè)的大量使用費(fèi)。盡管FDA已經(jīng)使45%的員工處于休假狀態(tài)，并將削減食品安全項(xiàng)目，但這筆費(fèi)用無(wú)疑將保證其藥品審查通道開(kāi)放，雖然運(yùn)營(yíng)速度會(huì)慢于往常。