據(jù)新華社報(bào)道，基因組研究先鋒杰夫·伯克、喬治·丘奇等25人當(dāng)天借助美國(guó)《科學(xué)》雜志宣布，現(xiàn)在是時(shí)候構(gòu)建“基因組規(guī)模工程的技術(shù)及其倫理框架”了。這些科學(xué)家來自哈佛大學(xué)、麻省理工學(xué)院、紐約大學(xué)等知名學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)。
針對(duì)人類基因組編寫計(jì)劃可能帶來的倫理、法律和社會(huì)影響，他們特別強(qiáng)調(diào)有必要讓公眾從一開始就參與其中。他們指出，人類基因組計(jì)劃也曾被一些人認(rèn)為有爭(zhēng)議性，但現(xiàn)在被視為是最偉大的探索壯舉之一，讓科學(xué)和醫(yī)學(xué)發(fā)生革命性變化。
人類基因組計(jì)劃從1990年持續(xù)到2003年，重點(diǎn)是基因測(cè)序，讓科學(xué)家能夠“閱讀”基因組。而人類基因組編寫計(jì)劃的重點(diǎn)是構(gòu)建基因，讓科學(xué)家能夠“編寫”基因組。科學(xué)家說，今天雖然基因組測(cè)序技術(shù)仍在以極快速度發(fā)展，但構(gòu)建基因的能力仍基本局限于少量短的片段，限制了對(duì)生命的了解。
人類基因組編寫計(jì)劃的首要目標(biāo)是，在10年內(nèi)把合成大型基因組的成本降低為現(xiàn)在的千分之一。據(jù)介紹，人類基因組有約30億個(gè)堿基對(duì)，以今天的價(jià)格構(gòu)建一個(gè)完整人類基因組的費(fèi)用極為高昂。
人類基因組編寫計(jì)劃的近期目標(biāo)是合成1%的人類基因組，并提出6個(gè)先導(dǎo)項(xiàng)目，包括構(gòu)建特定染色體或復(fù)雜癌癥基因型以更全面地模擬人類疾病、修改豬基因組以用于異種器官移植等。
這項(xiàng)計(jì)劃將由新成立的一個(gè)獨(dú)立非營(yíng)利性組織“工程生物學(xué)示范中心”執(zhí)行。這是一個(gè)國(guó)際性科研項(xiàng)目，會(huì)對(duì)各種資金渠道開放，包括各國(guó)政府科研資金、私人投資基金、慈善基金、眾籌資金等，今年的目標(biāo)是籌集1億美元，啟動(dòng)上述先導(dǎo)項(xiàng)目?？茖W(xué)家們還表示，整個(gè)計(jì)劃的費(fèi)用尚難預(yù)計(jì)，但可能會(huì)少于人類基因組計(jì)劃的30億美元。
科學(xué)家們還列出了人類基因組編寫計(jì)劃的一系列潛在應(yīng)用，包括培育可移植給人類的器官、通過全基因組重編碼賦予細(xì)胞對(duì)病毒的免疫力、通過細(xì)胞工程技術(shù)賦予細(xì)胞抗癌能力、加速疫苗和藥物的研發(fā)進(jìn)程等。
興業(yè)證券認(rèn)為，新一代基因測(cè)序可以高效地構(gòu)建大樣本量的基因組數(shù)據(jù)庫，結(jié)合個(gè)體臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行解讀可以實(shí)現(xiàn)基因與疾病和用藥的關(guān)聯(lián)，幫助臨床為不同個(gè)體提供精確合理的疾病預(yù)防干預(yù)、診斷治療、用藥指導(dǎo)和健康管理，是精準(zhǔn)醫(yī)療的基石和精髓。未來全球基因測(cè)序行業(yè)有望保持20%以上的復(fù)合增長(zhǎng)率，并在2-3年后達(dá)到百億美元以上的規(guī)模。
外資壟斷型上游使得國(guó)內(nèi)企業(yè)更多切入中游測(cè)序服務(wù)，服務(wù)競(jìng)爭(zhēng)從長(zhǎng)遠(yuǎn)來看是數(shù)據(jù)解讀和渠道價(jià)值的比拼，具體體現(xiàn)為標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范的臨床樣本收集+系統(tǒng)高效的大數(shù)據(jù)分析解讀是企業(yè)的研發(fā)實(shí)力，根據(jù)當(dāng)前政策準(zhǔn)入下對(duì)資源有限的試點(diǎn)單位的搶先布局和渠道拓展是企業(yè)的營(yíng)銷能力，未來勝出之道主要在于數(shù)據(jù)和渠道的價(jià)值積累。而預(yù)計(jì)NGS的下游應(yīng)用端短期內(nèi)仍將聚焦較為成熟的產(chǎn)篩市場(chǎng)，未來布局空間更大的腫瘤領(lǐng)域?qū)⑹谴髣?shì)所趨。
未來政策準(zhǔn)入逐步放開將引導(dǎo)行業(yè)規(guī)范有序發(fā)展，技術(shù)突破將。實(shí)現(xiàn)應(yīng)用場(chǎng)景不斷延展，產(chǎn)業(yè)并購整合將促進(jìn)行業(yè)內(nèi)部重構(gòu)和跨界盛行，總之行業(yè)長(zhǎng)期趨勢(shì)明確向上，未來需關(guān)注領(lǐng)域內(nèi)具有渠道先發(fā)優(yōu)勢(shì)、數(shù)據(jù)積累解讀能力和應(yīng)用場(chǎng)景豐富的公司。
