Cellectis首席醫(yī)學(xué)官表示，這是第一款獲美國FDA批準進入臨床試驗的此類產(chǎn)品，對全球的生物技術(shù)與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)具有里程碑的意義。
UCART123是一種在研的細胞療法。它利用TALEN技術(shù)，對T細胞進行編輯，使之針對CD123抗原。此類抗原在急性骨髓性白血病(AML)細胞與急漿樣樹突狀細胞瘤(BPDCN)細胞上高度表達。這兩種疾病都往往在骨髓中發(fā)病，且能在短期內(nèi)威脅到患者的生命。
“這是首個進入美國臨床試驗的通用型CAR-T療法。FDA的批準不僅對我們公司意義非凡，對全球的生物技術(shù)與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)也具有里程碑的意義，”Cellectis的首席醫(yī)學(xué)官LoanHoang-Sayag博士說道：“我們的異源UCART產(chǎn)品有潛力讓CAR-T療法變得更為普及和經(jīng)濟，讓全球的患者群體都能都用上這一創(chuàng)新療法。”
按計劃，本次臨床試驗將分為兩部分。針對AML的試驗將由威爾康乃爾醫(yī)學(xué)院(WeillCornell)臨床與轉(zhuǎn)化白血病項目負責人GailRoboz博士負責，針對BPDCN的試驗將由MD安德森癌癥中心白血病部的兩名科學(xué)家負責。
Cellectis預(yù)計在2017年上半年正式開啟1期臨床試驗。
在2017的前瞻中，諸多業(yè)內(nèi)資深人士認為CAR-T療法將在今年迎來爆發(fā)。作為免疫治療的最新技術(shù)，CAR-T市場空間巨大，預(yù)計我國CAR-T市場空間至少在1000億以上。
