美國國家衛(wèi)生研究院23日宣布,將在今后6年內(nèi)拿出1.9億美元資助基因組編輯研究項目,消除這項“革命性”技術(shù)應(yīng)用于治療人類患者的障礙。
該機(jī)構(gòu)當(dāng)天在一份聲明中說,這項名為體細(xì)胞基因組編輯的計劃,將重點研究改善在患者體內(nèi)運送基因組編輯工具的機(jī)制、開發(fā)新型或改進(jìn)基因組編輯器、開發(fā)在動物和人類細(xì)胞中測試基因組編輯工具安全性和有效性的方法,以及組裝可供科學(xué)界共享的基因組編輯工具包。
該院院長弗朗西斯·柯林斯說:“CRISPR-Cas9等基因組編輯技術(shù)給生物醫(yī)學(xué)研究帶來革命性變化。體細(xì)胞基因組編輯計劃的重點是大幅加速這些技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化,以治療盡可能多的遺傳病。”
體細(xì)胞是相對于生殖細(xì)胞的概念,這類細(xì)胞的遺傳信息不會像生殖細(xì)胞那樣遺傳給下一代,所以基因組編輯治療帶來的體細(xì)胞改變也不會遺傳下去。
許多罕見疾病和一些常見病都是由人體DNA(脫氧核糖核酸)的改變引起,這些DNA變化可能遺傳自父母,也可能后天發(fā)生。
美國國家衛(wèi)生研究院說,過去十多年里,基因組編輯領(lǐng)域取得巨大進(jìn)展,讓精準(zhǔn)改變活細(xì)胞內(nèi)的DNA成為可能,但這種技術(shù)要廣泛應(yīng)用于臨床仍面臨許多挑戰(zhàn)。