徐南平表示，2003年頒布的《人胚胎干細胞研究倫理指導原則》規(guī)定，可以以研究為目的，對人體胚胎實施基因編輯和修飾，但體外培養(yǎng)期限自受精或者核移植開始不得超過14天，而本次“基因編輯嬰兒”如果確認已出生，屬于被明令禁止的，將按照中國有關法律和條例進行處理。
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原標題：賀建奎的影響有多壞？ 專家解疑基因編輯七大焦點
中新網(wǎng)客戶端北京11月28日電（記者張尼）當事多方出面回應，監(jiān)管部門介入調查，百余位中國科學家發(fā)表聯(lián)署聲明譴責……這兩天，賀建奎和他創(chuàng)造出的“基因編輯嬰兒”刷爆了朋友圈。
這位瘋狂的“科學家”究竟做了什么？基因編輯潛藏著哪些風險？這種技術是否會對人類的基因庫產(chǎn)生影響？針對一系列引發(fā)公眾關注的疑問，中新網(wǎng)記者日前采訪了業(yè)內專家。
賀建奎資料圖
焦點一
基因編輯是一種什么技術？
據(jù)媒體報道，近日，來自中國深圳的科學家賀建奎向外界公布，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國健康誕生。她們的基因已經(jīng)經(jīng)過人為修飾，能夠天然抵抗艾滋病。消息一出，輿論嘩然。
引發(fā)軒然大波的基因編輯到底是一種什么技術？
中國農(nóng)業(yè)大學生物化學與分子生物學系教授吳森向中新網(wǎng)記者介紹，DNA結構被發(fā)現(xiàn)之后，科學家需要通過一項技術去研究每個基因的功能，基因編輯技術便于上世紀80年代后期應運而生。
當時，基因編輯技術被稱作基因打靶技術?？茖W家以小鼠作為模型，通過基因打靶的方法改變小鼠的特定基因，借由觀察其表型或者行為變化，研究這個基因的功能。
基因編輯技術實際上是基因打靶技術的“升級換代”。
焦點二
人類為何要進行基因編輯？
“基因編輯是一種重構基因序列的手法，就像一個制作精良的橡皮擦，能針對出了毛病的基因，進行精準的‘擦除’。”同濟大學醫(yī)學院教授、同濟大學麗豐再生醫(yī)學研究院執(zhí)行院長高正良這樣評價基因編輯的作用。
那么從誕生至今，這項技術發(fā)揮了怎樣的作用呢？
吳森表示，在過去30年里，基因打靶技術在基礎科學研究領域和生物醫(yī)學領域的用途非常廣泛，做出了很多有價值的研究，包括在腫瘤治療領域中的CAR-T技術（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）等。
資料圖：胚胎移植技術。圖文無關。張瑤攝
焦點三
基因編輯可以在哪些層面進行？
記者從業(yè)內專家處了解到，目前，基因編輯多在小鼠、豬等模式動物中進行。如果需要應用于人體，也只是在體細胞中操作，進行基因治療或者基礎研究。
因為存在高風險，基因編輯技術并未在人體上廣泛應用。過去有少數(shù)科學家曾在人類早期胚胎上進行實驗，但只是停留在胚胎階段，并沒有使其進一步發(fā)育。但這在當時也已經(jīng)引起不小的恐慌。
針對基因編輯技術在人體上的應用問題，科技部副部長徐南平于日前回應稱，2003年頒布的《人胚胎干細胞研究倫理指導原則》規(guī)定，可以以研究為目的，對人體胚胎實施基因編輯和修飾，但體外培養(yǎng)期限自受精或者核移植開始不得超過14天，而此次“基因編輯嬰兒”如果確認已出生，則屬于被明令禁止的，將按照中國有關法律和條例進行處理。
資料圖：正在進行胚胎技術研究的醫(yī)生。圖文無關。張瑤攝
焦點四
基因能否“任性”編輯？
人類掌握了基因編輯技術，是否就意味著擁有了“萬能鑰匙”，可以把自身塑造成任何想成為的樣子？
在專家看來，答案當然是否定的。“任性”編輯基因就意味著打開了“潘多拉的魔盒”。
高正良認為，人類生殖細胞的基因編輯可能誘發(fā)非常嚴重的倫理問題，即被改寫的生殖細胞會影響其子孫后代，甚至隨著現(xiàn)象的普及、改變整個人類的基因池。
在他看來，即便基因編輯技術已完全成熟到風險可控，一旦該項目被推廣，那么就會帶來嚴重的社會問題：“想變漂亮的人，變聰明的人，都能改變自己或者后代的基因。甚至像電影里演的那樣——淘汰所謂弱勢基因，實現(xiàn)基因定制。而這背后帶來的社會問題，將無法估量。 ”
“如果開了這樣的先例，導致基因編輯技術被有不良企圖的人掌握，用以破壞正常的基因，后果不堪設想。”吳森也表示了自己的擔憂。
焦點五
敲除基因防治艾滋病，有必要嗎？
據(jù)悉，賀建奎這次基因手術修改的是CCR5基因，該基因是艾滋病病毒入侵機體細胞的主要輔助受體之一。“出生后即能天然抵抗艾滋病”是他此前對媒體宣稱的一大“亮點”。
但在專家看來，這樣做并沒有意義。
清華大學艾滋病綜合研究中心主任、非洲科學院院士張林琦接受媒體采訪時表示，艾滋病病毒進入人體的門是很多的，CCR5只是其中一個非常重要的受體，但病毒仍然可以繞過它，利用其他機制進入細胞。所以，即使對CCR5基因敲除得很徹底，也不能完全阻斷艾滋病病毒進入細胞。
專家介紹，目前有非常有效的方法防止新生兒患上艾滋病，不需要這么“大動干戈”。
即便是體外受精，也可以把精子、卵子進行徹底清除，達到不被感染的目的。如果是已經(jīng)懷孕的婦女感染了HIV，在其生產(chǎn)和懷孕過程中亦可通過藥物，使病毒傳播幾率降到1%以下。
焦點六
敲除基因，人體會面臨什么風險？
敲除基因預防艾滋病不科學，那么失去這個基因后，出生的嬰兒會面臨什么問題？
吳森分析，人體含有2萬多個基因，這是自然選擇的結果，每個基因都有其特定的功能，壞掉某個基因會產(chǎn)生各種各樣的潛在影響。
“從現(xiàn)有文獻看，CCR5是一個非常重要的感應分子；不僅抗病毒，還有抗腫瘤的功能。”張林琦強調，鑒于CCR5在人體中的重要性，把它敲除確實會對免疫功能有很大影響，此外，包括對心血管的影響、感染情況下是否對感染其他病毒有負面效應，這些都有待研究。
對于兩個或已被實施手術的孩子，高正良認為，即便加大對他們的后續(xù)觀察和檢測，就目前的醫(yī)學程度而言，還無法檢測孩子正常與否，其將面臨怎樣的風險也無法預估。
焦點七
“瘋狂”背后有哪些反思？
為什么一個普通的科研人員能做出這種突破底線的舉動？“瘋狂”的背后又給我們留下哪些反思？
在吳森看來，過去，基于同源重組的基因打靶技術操作難度很高，效率也比較低?，F(xiàn)在由于CRISPR/Cas9等新型基因編輯工具的出現(xiàn)，基因編輯的效率大大提高，很多實驗室都能掌握這樣的技術。
“基因編輯技術門檻降低，更凸顯了政府或相關部門監(jiān)管的必要性；需要嚴格執(zhí)行法律法規(guī)，并細化各項規(guī)定，防范這種技術被濫用。”他強調，任何企圖進行“基因編輯人類嬰兒”的舉動必須馬上禁止，并追究責任人的法律責任。
但吳森同時指出，此次“基因編輯嬰兒”事件對于整個基因編輯領域來說屬于個例，不應為此影響到基因編輯技術的研究和利用。
“希望通過完善相關法律法規(guī)，以及更加嚴格的實驗倫理審查，避免此類事件再次發(fā)生，讓科學技術真正服務于人民，造福于百姓。”吳森說。
相關新聞：基因編輯嬰兒同意書曝光:感染艾滋和脫靶均不負責
原標題：賀建奎基因編輯嬰兒知情同意書曝光：感染艾滋、脫靶均不負責
11月26日，南方科技大學已停薪留職的副教授賀建奎操刀的“世界首例基因編輯嬰兒在中國誕生”消息，引發(fā)了巨大爭議。
26日下午，南方科技大學發(fā)表聲明稱，此項研究工作為賀建奎副教授在校外開展，未向學校和所在生物系報告，學校和生物系對此不知情。將聘請權威專家成立獨立委員會，進行深入調查。
澎湃新聞（www.thepaper.cn）從南方科技大學賀建奎實驗室網(wǎng)站獲悉了一份項目知情同意書模板。知情同意書上寫著，該項目的負責人為賀建奎，項目資金來源為南方科技大學，該項目的主要目標是“產(chǎn)出具有免疫HIV-1病毒能力的嬰兒”。
在知情同意書第三章“潛在風險與預防”第一條中，在項目期間，如果志愿者與醫(yī)療機構之間有任何對權利和義務的爭議，以簽訂的合同為準，項目組對此不負責。
在第三條中，提到實驗會有脫靶等風險，也提到了有不同檢測手段可以最大程度地減少造成重大傷害的可能。但項目組不承擔脫靶帶來的風險，因為這“超出了現(xiàn)有醫(yī)學科學和技術的風險后果”。
在第四條中提到，由于男性志愿者呈HIV陽性，所以不能完全排除人工授精手術期間HIV病毒感染母親或嬰兒的風險。由于這項風險“并非該項目造成”，因此項目組對此不負責。
第五條中提到，女性志愿者在懷孕第9個月時應前往指定的醫(yī)院準備生產(chǎn)。知情同意書上寫到孕婦待產(chǎn)的醫(yī)院暫定為Shenzhen Luohu Medical Institution，澎湃新聞記者查詢了相關名詞，沒有與該英文名稱對應的醫(yī)療機構，只能從其名字判斷應為深圳市羅湖區(qū)的一家醫(yī)療機構。
該條中提到項目組將承擔孕婦待產(chǎn)期間的租金、相關費用以及一名護理工的服務費用（標準為每天200元），及其他費用。但在懷孕期間，孕婦出現(xiàn)了與該項目測試無關的疾病或問題，需自行承擔相關診療費用。
第六條中提到，新生兒畸形、先天性缺陷，患有常見的遺傳性疾病屬于自然繁殖的自然風險范圍，項目組不承擔法律責任。
第九條中提到，如遇到不可抗力、法律法規(guī)、政策和大學方面的原因，項目組將暫?；蚪K止該項目等等。
第六章“參與和完成項目是否有必要”中，第四條提到，在第一個體外受精周期中胚胎植入后，當發(fā)現(xiàn)胎兒存在遺傳性缺陷或其他嚴重疾病，應當與醫(yī)生溝通。如果醫(yī)生推薦的話，可以在流產(chǎn)后開始第二個周期。如果夫婦在第二個周期遇到了同樣的問題，項目組將支付墮胎費用以及2000元營養(yǎng)費，以終止該研究。其他條款以和醫(yī)療機構簽訂的合同為準。
在第七章“誰將承擔該研究的參與費用”中，明確寫到“該臨床試驗費用由南科大賀建奎實驗室獲得的項目經(jīng)費進行支付”，包括住宿費、參與項目期間的失業(yè)津貼、懷孕檢測費用、新生兒的保險費等等。以分列的費用標準計算，項目組將付給每對志愿者夫婦28萬元人民幣。
在第八章“關于研究傷害的事宜”中提到，根據(jù)我國相關法律法規(guī)規(guī)定，產(chǎn)生任何與研究相關的傷害，項目組需賠償相應的醫(yī)療費用和經(jīng)濟補償，最高不超過5萬元。
另一份對知情同意書補充解釋，則是針對在該研究項目下出生的孩子。在尊重其個體自主權的前提下，制定了長達18年的健康跟蹤計劃，其中一段提到：如果是因為測試中的基因編輯引起了異常，所有診療費用將由保險公司和項目組承擔，并且無賠付上限。如果在嬰兒出生前后的九個月里有任何情況發(fā)生，應第一時間咨詢醫(yī)生。即便問題與本研究無關，項目組也將支付最高不超過5萬元的相應賠償。
多年來全球范圍內一直有關于基因治療和所有醫(yī)療干預的討論?！读己闷焚|——中國精子銀行的日常化》一書作者、中國選擇性生殖技術研究者、丹麥哥本哈根大學人類學教授Ayo Wahlberg，對澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者表示，他特別關注人類受試者的知情同意情況，他認為，“當生命科學研究涉及到招募一些由于生存條件（例如不孕和艾滋病毒）而面臨嚴重壓力的志愿人類受試者時，必須特別注意夫婦以何種形式和程度了解并知情這個項目，在何種情況下他們決定參與研究以及在研究之前、期間和之后受到怎樣的照料。在這個人類胚胎基因組編輯案例中，我們需要更多地了解這一點。”
他呼吁披露更多有關此案例同行評審和倫理審查的信息，目前基因編輯雙胞胎的出生聲明尚未通過科學同行評審來驗證。如果已經(jīng)發(fā)生，現(xiàn)階段還不知道這項工作是否以及如何進行道德審查。
當?shù)貢r間11月26日晚間，加州大學伯克利分?；瘜W與分子與細胞生物學教授、CRISPR-Cas9基因組編輯技術的共同發(fā)明人杜德納博士（Jennifer Doudna）就“全球首例基因編輯嬰兒”事件發(fā)表聲明稱“眼下的當務之急是讓負責這項工作的科學家，充分解釋他為什么打破全球共識——目前為止，不應該進行CRISPR-Cas9在人類種系編輯方面的應用”。
