社論提到，在上個(gè)月于香港舉辦的第二屆人類基因組國(guó)際峰會(huì)上，中國(guó)深圳一名研究人員的發(fā)現(xiàn)引起了震驚：該研究人員對(duì)一對(duì)健康胚胎進(jìn)行了基因編輯，使其能抵抗艾滋病，這對(duì)基因編輯雙胞胎已經(jīng)出生。

在此事件發(fā)酵之后，第二屆人類基因組國(guó)際峰會(huì)的主辦方、各國(guó)科學(xué)院，以及權(quán)威的科學(xué)領(lǐng)袖對(duì)這項(xiàng)研究普遍表示譴責(zé)，“令人深感不安”以及“不負(fù)責(zé)任”，中國(guó)也已經(jīng)啟動(dòng)了對(duì)該研究人員行為的調(diào)查。Dzau等人在社論中提出，但很顯然，在使用CRISPR-Cas9技術(shù)來(lái)編輯人類基因組方面，科學(xué)、醫(yī)學(xué)共同體為解決其伴隨而來(lái)的復(fù)雜倫理及監(jiān)管問(wèn)題所做的努力滯后了。

目前，人類生殖系基因組編輯的指導(dǎo)方針和原則是建立在健全的科學(xué)的和倫理的原則上的。然而，這次的事件凸顯出，“我們迫切需要加快就更具體的準(zhǔn)則和標(biāo)準(zhǔn)達(dá)成國(guó)際協(xié)議，而人類生殖系基因組編輯被可允許操作之前，必須要滿足這些準(zhǔn)則和標(biāo)準(zhǔn)。”

Dzau等人表示，我們共同呼吁，各國(guó)科學(xué)院迅速召集國(guó)際專家和利益相關(guān)者形成一份快速報(bào)告，來(lái)推動(dòng)完善出于生殖目的的人類胚胎基因組編輯所必須遵循的準(zhǔn)則及標(biāo)準(zhǔn)，世界各地的科學(xué)機(jī)構(gòu)都要參與這項(xiàng)工作。

而統(tǒng)領(lǐng)美國(guó)國(guó)家科學(xué)院、國(guó)家工程院、國(guó)家醫(yī)學(xué)院及國(guó)家科學(xué)研究委員會(huì)四大學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)的美國(guó)國(guó)家科學(xué)院（美國(guó)最高學(xué)術(shù)團(tuán)體）在文章中表態(tài)，“愿意在這方面發(fā)揮帶頭作用。”

社論指出，在召集國(guó)際專家、推動(dòng)就負(fù)責(zé)任的基因編輯研究及臨床應(yīng)用達(dá)成廣泛科學(xué)共識(shí)方面，國(guó)家科學(xué)院具有很大的優(yōu)勢(shì)。

“我們堅(jiān)信，在這樣的基因編輯標(biāo)準(zhǔn)方面達(dá)成國(guó)際共識(shí)是十分重要的，這些標(biāo)準(zhǔn)能夠避免研究者為操作危險(xiǎn)和違背倫理的實(shí)驗(yàn)尋找借口，或?qū)ふ曳奖愕膶?shí)驗(yàn)室。”Dzau等人強(qiáng)調(diào)，制定國(guó)際科學(xué)標(biāo)準(zhǔn)并不是為了取代各國(guó)規(guī)定，而是起到一些影響作用。

值得注意的是，社論中依然指出，有朝一日，基因組編輯能夠治療或預(yù)防疾病。但為了讓公眾對(duì)這種治療方法保持信任，“學(xué)術(shù)共同體當(dāng)下就需要采取措施，證明這種新工具可以在能力具備、正當(dāng)及善行的前提下被應(yīng)用。”然而，“不幸的是，這次基因編輯事件似乎在各方面都失敗了，它可能會(huì)危及人的生命。”

Dzau等人還強(qiáng)調(diào)，僅僅建立標(biāo)準(zhǔn)是不夠的。“我們還需要建議一種國(guó)際機(jī)制，使科學(xué)家能夠?qū)Σ环瞎J(rèn)原則或標(biāo)準(zhǔn)的研究提出關(guān)注。”

實(shí)際上，第二屆人類基因組國(guó)際峰會(huì)組委會(huì)在11月29日發(fā)表的聲明中已呼吁這樣一種機(jī)制，建立一個(gè)持續(xù)的國(guó)際人類基因組編輯論壇。論壇還將發(fā)揮其他重要的功能，比如幫助加快監(jiān)管科學(xué)的發(fā)展，提供一個(gè)管理方案的“信息交換所”、致力于共同監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)的長(zhǎng)期發(fā)展，以及通過(guò)計(jì)劃中和正在進(jìn)行中的實(shí)驗(yàn)的國(guó)際登記加強(qiáng)研究和臨床應(yīng)用的協(xié)調(diào)。

Dzau等人最后還提到了現(xiàn)代生物技術(shù)規(guī)制史上具有里程碑意義的歷史事件，即著名的阿希洛馬會(huì)議（Asilomar Conference），該事件標(biāo)志著一個(gè)科學(xué)和公眾參與科學(xué)政策討論的新時(shí)代的來(lái)臨。

40多年前，上世紀(jì)70年代，DNA重組技術(shù)剛剛興起，但這種當(dāng)時(shí)具有革命性的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的安全性和有效性受到質(zhì)疑。世界各國(guó)包括分子生物學(xué)家、新聞?dòng)浾?、律師和政府官員等在內(nèi)的百余名代表相聚阿希洛馬會(huì)議中心。

他們對(duì)DNA重組技術(shù)遇到的技術(shù)、倫理甚至法律等問(wèn)題都進(jìn)行了公開(kāi)討論和辯論。阿希洛馬會(huì)議最終對(duì)重組DNA技術(shù)發(fā)展初步達(dá)成共識(shí)、確立了重組DNA實(shí)驗(yàn)研究的指導(dǎo)方針或準(zhǔn)則、就一些暫緩或嚴(yán)令禁止的實(shí)驗(yàn)達(dá)成共識(shí)、提出生物科學(xué)家和科研機(jī)構(gòu)的行動(dòng)指南等。最終，會(huì)議的成果還成為了政府官方政策的基礎(chǔ)。

Dzau等人在文章中寫道，阿希洛馬會(huì)議的模式至今仍然能給我們帶來(lái)重要的啟示。“我們需要就人類生殖系基因組編輯的研究和臨床應(yīng)用的具體標(biāo)準(zhǔn)及準(zhǔn)則達(dá)成廣泛的共識(shí)。這種共識(shí)不僅涵蓋科學(xué)和臨床醫(yī)學(xué)的共同體，也應(yīng)當(dāng)將全社會(huì)考慮進(jìn)來(lái)。”

不過(guò)，國(guó)際上此前就人類基因編輯研究已達(dá)成過(guò)一些共識(shí)。2015年12月初，美國(guó)國(guó)家科學(xué)院、美國(guó)國(guó)家醫(yī)學(xué)院、中國(guó)科學(xué)院和英國(guó)皇家學(xué)會(huì)在華盛頓召開(kāi)了首屆人類基因編輯峰會(huì)。各方在會(huì)上達(dá)成共識(shí)，允許開(kāi)展人類胚胎基因編輯的基礎(chǔ)研究。在適當(dāng)?shù)姆梢?guī)范、倫理準(zhǔn)則的規(guī)制下，深入的基礎(chǔ)和臨床前研究應(yīng)該從以下幾個(gè)方面進(jìn)行：在人類細(xì)胞中編輯基因序列的技術(shù)的研究；臨床應(yīng)用所帶來(lái)的潛在益處和風(fēng)險(xiǎn)的研究；人類胚胎及生殖細(xì)胞的生物學(xué)研究。

同時(shí)，各方在會(huì)上也強(qiáng)調(diào)，對(duì)基因編輯的早期人類胚胎以及生殖細(xì)胞不得用于妊娠，并指出現(xiàn)在就把該技術(shù)投入臨床使用的做法是“不負(fù)責(zé)任”。這是國(guó)際上首次為基因編輯研究劃定了不可逾越的“紅線”。

而就在當(dāng)年，2015年4月，世界上第一例對(duì)人類胚胎基因的編輯修改完成。中山大學(xué)教授黃軍就發(fā)表論文，宣布利用CRISPR-Cas9技術(shù)試圖修改人類胚胎中的一個(gè)致病基因。這一突變的致病基因會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重遺傳病β-地中海貧血癥。該研究的對(duì)象是人體胚胎為輔助生殖技術(shù)下產(chǎn)生的體外剩余胚胎，類型為不可能發(fā)育為成熟個(gè)體的三元核合子。該研究止步于胚胎，但依然掀起了國(guó)內(nèi)外科學(xué)界和社會(huì)大眾的廣泛討論。

附:《來(lái)自香港的警示》全文翻譯

在上個(gè)月于香港舉辦的第二屆人類基因組國(guó)際峰會(huì)上，來(lái)自深圳的一名研究人員的發(fā)現(xiàn)引起了震驚：該研究人員對(duì)一對(duì)健康胚胎進(jìn)行了基因編輯，使其能抵抗艾滋病，這對(duì)基因編輯雙胞胎已經(jīng)出生。盡管峰會(huì)主辦方、各國(guó)科學(xué)院，以及權(quán)威的科學(xué)領(lǐng)袖對(duì)這項(xiàng)研究普遍表示譴責(zé)，“令人深感不安”以及“不負(fù)責(zé)任”，中國(guó)也已經(jīng)啟動(dòng)了對(duì)該研究人員行為的調(diào)查，但很顯然，使用CRISPR-Cas9技術(shù)來(lái)編輯人類基因組，已經(jīng)跑在了科學(xué)、醫(yī)學(xué)共同體為應(yīng)對(duì)復(fù)雜倫理及管理問(wèn)題所進(jìn)行的努力的前面。目前，人類生殖系基因組編輯的指導(dǎo)方針和原則是建立在健全的科學(xué)的和倫理的原則上的。然而，這次的事件凸顯出一種緊迫的需求，我們需要加快就更具體的準(zhǔn)則和標(biāo)準(zhǔn)達(dá)成國(guó)際協(xié)議，而人類生殖系基因組編輯被可允許操作之前，必須要滿足這些準(zhǔn)則和標(biāo)準(zhǔn)。

我們共同呼吁，各國(guó)科學(xué)院迅速召集國(guó)際專家和利益相關(guān)者形成一份快速報(bào)告，來(lái)推動(dòng)完善出于生殖目的的人類胚胎基因組編輯所必須遵循的準(zhǔn)則及標(biāo)準(zhǔn)，世界各地的科學(xué)機(jī)構(gòu)都要參與這項(xiàng)工作。美國(guó)國(guó)家科學(xué)院愿意在這方面發(fā)揮帶頭作用。在召集國(guó)際專家、推動(dòng)就負(fù)責(zé)任的基因編輯研究及臨床應(yīng)用達(dá)成廣泛科學(xué)共識(shí)方面，國(guó)家科學(xué)院具有很大的優(yōu)勢(shì)。我們堅(jiān)信，在這樣的基因編輯標(biāo)準(zhǔn)方面達(dá)成國(guó)際共識(shí)是十分重要的，這些標(biāo)準(zhǔn)能夠避免研究者為操作危險(xiǎn)和違背倫理的實(shí)驗(yàn)尋找借口，或?qū)ふ曳奖愕膶?shí)驗(yàn)室。制定國(guó)際科學(xué)標(biāo)準(zhǔn)并不是為了取代各國(guó)規(guī)定，而是起到一些影響作用。

有朝一日，基因組編輯能夠治療或預(yù)防疾病，但為了讓公眾對(duì)這種治療方法保持信任，學(xué)術(shù)共同體當(dāng)下就需要采取措施，證明這種新工具可以在能力具備、正當(dāng)及善行的前提下被應(yīng)用。不幸的是，這次基因編輯事件似乎在各方面都失敗了，它可能會(huì)危及人的生命。

僅僅建立標(biāo)準(zhǔn)是不夠的。我們還需要建議一種國(guó)際機(jī)制，使科學(xué)家能夠?qū)Σ环瞎J(rèn)原則或標(biāo)準(zhǔn)的研究提出關(guān)注。第二屆人類基因組國(guó)際峰會(huì)組委會(huì)已呼吁建立一個(gè)持續(xù)的國(guó)際人類基因組編輯論壇，以提供這樣一種國(guó)際機(jī)制。論壇還將發(fā)揮其他重要的功能，比如幫助加快監(jiān)管科學(xué)的發(fā)展，提供一個(gè)管理方案的“信息交換所”、致力于共同監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)的長(zhǎng)期發(fā)展，以及通過(guò)計(jì)劃中和正在進(jìn)行中的實(shí)驗(yàn)的國(guó)際登記加強(qiáng)研究和臨床應(yīng)用的協(xié)調(diào)。

40多年前，當(dāng)DNA重組還是一項(xiàng)革命性的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)時(shí)，其安全性和效果也曾引發(fā)關(guān)注，為此科學(xué)家召開(kāi)了阿希洛馬會(huì)議。在那次會(huì)議上，科學(xué)家就這些問(wèn)題進(jìn)行了公開(kāi)的討論和辯論，最終，他們就一系列研究指導(dǎo)原則達(dá)成了共識(shí)，這些原則最終成為政府制定政策的基石。阿希洛馬會(huì)議的模式至今仍然能為我們帶來(lái)重要的啟示。我們需要就人類生殖系基因組編輯的研究和臨床應(yīng)用的具體標(biāo)準(zhǔn)及準(zhǔn)則達(dá)成廣泛的共識(shí)。這種共識(shí)不僅涵蓋科學(xué)和臨床醫(yī)學(xué)的共同體，也應(yīng)當(dāng)將全社會(huì)考慮進(jìn)來(lái)。

——Victor J. Dzau，Marcia McNut， Chunli Bai