這一發(fā)現(xiàn)發(fā)表在了世界頂級的學(xué)術(shù)期刊上,在科學(xué)界可謂石破天驚的一大突破,但是怎么能根據(jù)這一發(fā)現(xiàn)研發(fā)出新藥,幫助每個癌癥患者對腫瘤產(chǎn)生免疫功能,從而延長生命并提高生活質(zhì)量,這中間還有十萬八千里的路要走。
學(xué)術(shù)發(fā)現(xiàn)不等于新藥研發(fā),這正是原創(chuàng)新藥讓人望而生畏的原因所在。
百放的專業(yè)實驗室里,科學(xué)家在做實驗。
今年年初,百放英庫醫(yī)藥科技(北京)有限公司入駐中關(guān)村科學(xué)城北區(qū)的貝倫產(chǎn)業(yè)園,這是北京市第一家全球原創(chuàng)新藥孵化平臺,他們從萬千科學(xué)發(fā)現(xiàn)中慧眼篩出了清華教授這一發(fā)現(xiàn),并選入他們的孵化項目,推動“學(xué)術(shù)發(fā)現(xiàn)”加速成為人人可用的“新藥”。百放的出現(xiàn)讓北京新藥研發(fā)開啟了“仿制”到“原始創(chuàng)新”之路。
據(jù)業(yè)界專家介紹,新藥研發(fā)需要歷經(jīng)“藥物發(fā)現(xiàn)”“藥物臨床前研究”“藥物臨床研究”三個階段。“藥物發(fā)現(xiàn)”是第一步,旨在找到并確定針對某一疾病具有活性的先導(dǎo)化合物。這個階段的工作包括機理研究、大量化合物的合成、活性研究等,涉及分子生物學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)、生物化學(xué)、藥物化學(xué)以及基因組學(xué)、蛋白組學(xué)、代謝組學(xué)、生物信息學(xué)等學(xué)科。“藥物發(fā)現(xiàn)”的創(chuàng)新程度、偶然性、失敗率極高,不但需要極高的科研水平,而且投資量巨大、周期很長。有研究給出數(shù)據(jù),開發(fā)一個新藥的平均成本是驚人的26億美元。
正因為如此,近年來,隨著科研能力和綜合國力的增強,國內(nèi)新藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)逐漸興起,但絕大多數(shù)企業(yè)都在走“仿制”之路,業(yè)內(nèi)稱之為“對首創(chuàng)新藥的跟蹤性新藥研究”,fast-follow、Me-too、Me-better。有的企業(yè)甚至簡單到拿別人的藥物分子輕微做一下結(jié)構(gòu)改動就算創(chuàng)新了,但這么做只能賺一時快錢,無法形成自身的影響力,更不能推動行業(yè)發(fā)展。
隨著世界越來越富裕、人均壽命越來越長,無藥可醫(yī)的疾病越來越多,原創(chuàng)新藥市場潛力巨大??春迷瓌?chuàng)新藥的市場潛力,單倍和他的團(tuán)隊創(chuàng)立了百放公司。
單倍在接受采訪。
單倍1983年出國,在國外學(xué)習(xí)、工作了28年。2011年,創(chuàng)立于1876年的老牌制藥企業(yè)美國禮來公司在上海設(shè)立了禮來中國研發(fā)中心,看到國內(nèi)日新月異的發(fā)展形勢一直想為祖國出一份力的單倍回到國內(nèi),擔(dān)任中心負(fù)責(zé)人。
2019年,受北京市科委邀請,單倍帶著他的核心團(tuán)隊來到北京,成立了百放英庫醫(yī)藥科技(北京)有限公司,開始了國內(nèi)無人涉足的全球原創(chuàng)新藥研發(fā)。
“北京有全國最好的學(xué)術(shù)研究資源,像海淀區(qū)就聚集了清華、北大、中科院等資源,做原始創(chuàng)新就應(yīng)該在北京。而我們有最好的專業(yè)做藥的團(tuán)隊。”單倍介紹。世界范圍內(nèi)大部分新藥研發(fā)從業(yè)者終其一生也做不出一種新藥,而百放的核心團(tuán)隊雖然人數(shù)不多,但由他們作為主要貢獻(xiàn)者已研制出五六種新藥,他們從業(yè)時間最短的十幾年,最長的30年,是迄今為止國內(nèi)專業(yè)做藥的最強天團(tuán)。
“一方面我們自己從最新的學(xué)術(shù)成果里發(fā)現(xiàn)可以研發(fā)新藥的線索,做出候選化合物,完成‘藥物發(fā)現(xiàn)’,實現(xiàn)學(xué)術(shù)成果的轉(zhuǎn)化;一方面提供跨國企業(yè)標(biāo)準(zhǔn)的專業(yè)實驗室,和想自己做藥的科學(xué)家合作,聯(lián)合研發(fā)原創(chuàng)新藥。”單倍介紹。國內(nèi)目前沒有這樣的平臺和團(tuán)隊,百放要彌補空白,實現(xiàn)北京新藥研發(fā)從“仿制”到“首創(chuàng)”的飛躍。
今年年初,百放入駐中關(guān)村科學(xué)城北區(qū)以大健康產(chǎn)業(yè)為主導(dǎo)的貝倫產(chǎn)業(yè)園,海淀區(qū)提供了4000多平方米的辦公區(qū)和實驗室空間、頂尖的實驗儀器,以及多年減免租金等優(yōu)惠政策,中關(guān)村科學(xué)城公司還投資入股。
百放英庫辦公區(qū)共4層。一層是行政辦公及會議室,二層是提供給入孵團(tuán)隊的實驗室和辦公區(qū),三層、四層是百放英庫的生物、化學(xué)等專業(yè)實驗室。在二層,人工智能企業(yè)康邁迪森公司已經(jīng)入住,他們將通過人工智能技術(shù)賦能新藥研發(fā)中的化合物篩選等工作,用新技術(shù)縮短新藥研發(fā)所需時間。
截至目前,百放公司已經(jīng)和北大、清華、天壇醫(yī)院等開展了6個原創(chuàng)新藥研發(fā)合作項目,目前有2個已經(jīng)進(jìn)入了優(yōu)化階段。另外,一款針對新冠肺炎研發(fā)的治療由病毒引起的肺炎的原創(chuàng)新藥,也在研發(fā)中。
以百放英庫為開端,中關(guān)村科學(xué)城大健康產(chǎn)業(yè)加速發(fā)展,北京進(jìn)入新藥研發(fā)的“首創(chuàng)”時代。